Novartis namerava v prihodnjem letu brezplačno razdeliti sto odmerkov zolgensme

Farmacevtsko podjetje Novartis namerava v prihodnjem letu brezplačno razdeliti sto odmerkov zelo dragega zdravila zolgensma za otroke s spinalno mišično atrofijo, za katero je zbolel tudi Kris Zudich iz Kopra in je trenutno na zdravljenju v ZDA, kjer je prejel omenjeno zdravilo.

NEW YORK Zolgensma je trenutno najdražja enkratna terapija na svetu in stane 2,1 milijona dolarjev za enega bolnika. Novartisov oddelek AveXis, ki je razvil zolgensma, namerava do junija prihodnje leto razdeliti 50 odmerkov in nato do konca leta še preostalih 50.

Brezplačna enkratna terapija bo namenjena državam, kjer to zdravilo še ni odobreno za redko genetsko bolezen, ki se pojavi pri enem od 10.000 rojstev.

Na pobudo švicarskega farmacevta so se že odzvale nekatere organizacije za zaščito pravic pacientov, kot je britanska TreatSMA, ki pozdravlja namero Novartisa, a ima zadržke do načina izbire bolnikov za zdravljenje, ki bo od februarja potekalo z žrebom vsaka dva tedna. Taka loterija se jim zdi vprašljiva za dostopnost do zdravljenja te redke bolezni. V Novartisu se ob tem zavedajo, da program, v katerega bodo bolniki vključeni na podlagi anonimnega izbora, ne bo rešitev za vse družine po svetu, zato si prizadevajo za povečanje proizvodnje ter oblikovanje trajnih in etičnih rešitev za razširitev globalnega dostopa do zdravila. Zolgensmo za zdaj proizvajajo v eni tovarni, prizadevajo pa si, da bi prihodnje leto dobili dovoljenje za proizvodnjo še v dveh obratih.

Zdravilo, ki se prejema z infuzijo, je trenutno odobreno v ZDA, in sicer za otroke do drugega leta starosti, medtem ko v Evropi in na Japonskem odobritev pričakujejo v prihodnjem letu, zaradi česar bolniki nimajo dostopa do terapije.

Z omenjenim zdravilom zdravijo tudi Krisa Zudicha, za katerega je bilo v samo nekaj dneh zbran denar, potreben za zdravljenje v ZDA. Kris je novembra na kliniki v Los Angelesu prejel zdravilo, mesec dni po terapiji pa je napredek očiten. 23-mesečni Kris namreč lahko že nekaj minut sam sedi, začenja se tudi sam hraniti. Zdravnik in starši ugotavljajo, da lažje diha, glas se mu je okrepil. Deček je čedalje dejavnejši in že sam posega po igračah. Vse bolj spodbudni so tudi krvni izvidi.

Tudi v Belgiji, na Madžarskem, v Izraelu in drugih državah so se družine obolelih otrok zatekle h kampanji množičnega financiranja za zdravljenje v ZDA.

---